
すっごい感動的なお話だよ!一緒に読んでみようよ!✨
😊 奇跡の遺伝子治療が実現した物語
🍀 Hunter症候群とは?
Hunter症候群は、超レアな発達障害で、主に男の子に影響を与えます。この病気を持つ子供たちは、体内の複雑な糖分をうまく分解できず、様々な症状が現れます。例えば:
- 学習や記憶に関する問題 🧠
- 心臓や肺の機能障害 ❤️
- 行動問題や過活動 ⚡
- 骨や関節の変形 🦴
- 聴力の問題 🎧
この病気の背後には、「iduronaate-2-sulfatase (IDS) と呼ばれる酵素を作る遺伝子に欠陥がある」という事実が隠れています。
👶 史上初の治療
カリフォルニアに住むオリバー・チュウ君がこの病気にかかっていて、最近画期的な遺伝子治療を受けることになりました!彼は世界初のこの治療を受けた子供で、実施されたのは2023年2月のことです。
この治療は長い年月をかけて開発され、オリバーは他の4人の子どもたちと一緒に治療を受けました。この病院は英語の「Royal Manchester Children’s Hospital」です!
🏥 治療の過程
治療は、まずオリバーの血液から造血幹細胞を取り出すことから始まります。これをGreat Ormond Street Hospitalというロンドンの病院で処理して、欠陥のある遺伝子を修正します。
そして、オリバーは2月に125万個の修正された細胞を2回に分けて注射されました。その日、彼はまだ幼いので、何が起こっているか全く気づいていなかったんです。
数日後、オリバーは家族のもとへ帰りました。彼には同じ病気を持つお兄ちゃんのスカイラーがいるんだけど、オリバーの治療の影響で彼も良くなれるといいなぁ。
🎉 治療の効果
治療から3ヶ月後、オリバーはすっかり元気を取り戻し、普通の子供のように遊んだり、重要な成長段階をクリアしたとのこと!彼のお母さんは、オリバーの新しい言葉やスキルの成長に感動しているみたい。
プロフェッサー・サイモン・ジョーンズは「彼は改善しているし、これ以上良い状態になるには、慎重に見守っていく必要がある」と語っています。
🌈 今後の展望
残念ながら、お兄ちゃんのスカイラーは治療を受けられる年齢を越えてしまっているので、少し状況が違います。スカイラーは昔のオリバーと同じような治療法を受けていて、酵素を補うことで少しずつ改善しているものの、直接的な治療には至っていません。
この新しい治療法は、もともと超高価な薬と比べても可能性を感じさせます。例えば、現在の治療薬は家一軒分もするくらい高いのです。でも、この遺伝子治療が広がれば、もっと多くの子供たちが助かるかもしれません!✨
💖 最後に
オリバー君のストーリーは、医療の進歩がどれほど大切かを示しています。この治療がもっと広まれば、同じ病気を持つ他の子供たちにも希望がもたらされるはず!🎈彼らの未来が明るく、笑顔で満たされますように。
オリバー君とその家族の頑張りに、心から拍手を送りたいです!👏✨

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すごく感動的なお話だったね。こういう希望がもたらされるって、本当に素敵だよね。これからもいろんなことに目を向けて、毎日を楽しんでね!



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